地中海贫血市场:对有前途的基因疗法的需求增加有望促进市场增长
在重大的临床发展挑战和监管不确定性中，基因疗法提供了改变地中海贫血治疗格局的潜力。基因治疗该公司处于地中海贫血新兴治愈疗法的前沿，多个管道产品已进入后期试验阶段。
地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，由于血红蛋白水平降低和红细胞生成减少，导致贫血。在阿尔法和贝塔两种主要的地中海贫血中，最常见的是β型地中海贫血。全球约有20万人患有乙型地中海贫血，这一人群主要集中在地中海地区、中东、亚洲以及非洲和南美洲的部分地区。
大多数乙型地中海贫血患者需要定期输血，导致铁毒性。地中海贫血唯一确定的治疗方法是干细胞移植，它有几个相关的风险，建议在严重的情况下使用。这表明，地中海贫血市场的未来在于基因疗法。Bluebird Bio、Acceleron Pharma、GlaxoSmithKline、Gamida Cell、Incyte Corp.、Bellicum Pharmaceuticals、Kiadis Pharma、Sangamo Therapeutics和Calimmune等几家公司正在评估基因疗法在不同发展阶段的安全性和有效性。
蓝鸟有望在2022年成为市场的领军者，考虑到其主要产品Lentiglobin (BB305)的两项I/II期临床试验的最新结果，该产品旨在减少22名乙型地中海贫血患者的输血数量。基因治疗后，患者表现出明显的改善，副作用最小。22名患者中的15名不再需要输血，其余患者的输血频率较低。在HGB-207 III期研究中，蓝鸟公司也在评估使用LentiGlobin对输血依赖型-地中海贫血患者进行自体造血干细胞移植的安全性和有效性。该公司计划在2018年下半年之前寻求EMA对Lentiglobin的批准。
Celgene和Acceleron正在联合评估luspatercept (ACE-536)在β -地中海贫血患者的III期BELIEVE试验和非输血依赖型β -地中海贫血患者的II期BEYOND试验中的安全性和有效性。FDA已于2013年3月授予luspatercept孤儿药地位，并于2015年12月授予其快速通道称号。BELIEVE试验于2018年7月达到其主要终点，在luspatercept治疗的红系反应方面取得了统计上的显著改善。两家公司计划于2019年上半年在美国和欧洲申请监管部门批准luspatercept。
Orchard Therapeutics从GSK收购了罕见病基因治疗组合，巩固了Orchard作为全球罕见病基因治疗领导者的地位。此外，Incyte的Jakafi、Bellicum的BPX-501、Gamida的Cordin和Kiadis的ATIR-201等产品的潜在批准将为基因治疗在发达市场的主导地位铺平道路。
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