2017年,全球脊髓性肌萎缩症治疗市场规模为8.837亿美元,预计在预测期内将以12.9%乐鱼体育手机网站入口的复合年增长率增长。提高对脊髓性肌萎缩症(SMA)的认识和越来越多的改善罕见病治疗方案的举措是扩大市场发展的关键因素之一。例如,1983年美国颁布了《孤儿药法案》,欧盟也颁布了类似的关于孤儿药产品的法案,这些都增加了研究活动对罕见病管理的重要性。
2017年,美国FDA授予RG7916孤儿药许可,RG7916是罗氏、SMA基金会和PTC治疗公司联合开发的治疗SMA的药物。同样,美国FDA于2017年5月也授予Cytokinetics的CK-2127107孤儿药资格。预计这将加速该领域的临床研究数量,从而推动市场增长。
此外,各种公众和非营利组织为提高对SMA的认识而采取的行动是推动市场的另一个因素。2018年1月,国家健康与护理卓越研究所(NICE)邀请Biogen为Spinraza提交一份技术评估报告,以获得NHS的资助。英国NICE和NHS正在为Biogen的Spinraza制定一项长期报销计划的管理准入协议。
此外,一些组织,如治愈SMA、SMA基金会和肌肉萎缩症协会,正在提高人们对这种疾病的认识。大公司正在大力投资研发治疗方法。所有这些因素也促进了市场的增长。研究机构也在关注这种疾病的治疗方法的发展。
AVXS-101是一种由AveXis, Inc.开发的临床研究中的基因疗法,而罗氏控股公司的Olesoxime是一种正在开发的用于促进运动神经元存活的研究疗法。其他临床产品包括Ck-2127107 (Cytokinetics)、Branaplam (Novartis)、VY-SMN101 (Voyager Therapeutics)和Bbrm02 (BioBlast Pharma)。
2017年,药物成为最大的治疗领域,收入份额为100%,因为Spinraza是迄今为止唯一批准用于治疗SMA的药物。该药物由Biogen与Ionis Pharmaceuticals合作开发,于2016年12月获得美国FDA批准。它在2016年创造了460万美元的收入。因此,预计到2020年,药物领域将主导全球SMA治疗市场。然而,随着其他治疗方法的商业化。
基因治疗是一种替代药物的治疗方法。目前在人体试验中唯一的SMA基因疗法是AVXS-101,由AveXis公司进行测试。它被授予突破性治疗指定和孤儿药指定,以治疗所有类型的SPA和快速通道指定,以治疗1型SMA。该临床试验预计于2020年完成,预计于2021年实现商业化。
就2017年的收入份额而言,鞘内路线引领了市场。Spinraza是鞘内给药。由于新产品预计要到2021年才会推出,因此预计该细分市场将继续占据主导地位。RG 7916和RG 6083 (Olesoxime)是预计在2020年后商业化的少数潜在疗法之一。这些药物都可以口服给药,这使得口服给药途径成为临床研究的重要途径。
2017年,1型SMA成为脊髓性肌萎缩症治疗市场的最大细分市场。由于这是最常见的形式之一,预计该细分市场在预测期内的复合年增长率将达到最快。这种类型的发病率越来越高,公司专注于开发用于SMA治疗的药物,这是促成该细分市场最大收入份额的关键因素。AVXS-101是AveXis公司开发的一种研究性基因疗法。该疗法正在一项STR1VE临床试验中进行测试,以评估一次性输注AVXS-101在SMA 1患者中的安全性和有效性。
另一个针对1型SMA的研究性治疗的例子是诺华公司的LMI070。因此,越来越多的针对1型疾病的临床研究是促进该细分市场增长的主要因素。Spinraza是所有类型SMA的有效治疗方法。AveXis, Inc.进行了一项STRONG临床试验,以评估AVXS-101在两个不同年龄组2型SMA患者中的安全性、有效性和最佳剂量。因此,将适应症扩展到其他SMA类型的临床研究预计将推动市场。
北美在2017年引领了市场。这种增长是由于美国市场产生的最大收入。Spinraza于2016年12月在该国获得批准。其他一些促成最大收入份额的因素是Biogen Inc.在美国的存在,高可支配收入以及Spinraza采用的增加。由于私人组织采取了一些举措,以提高人们对这种疾病的认识,并支持对这种疾病的治疗进行研发,因此市场将进一步扩大。
例如,CureSMA是一个致力于资助和支持综合研究的组织,以促进SMA患者及其家属的治疗和护理。预计亚太地区将在预测期内实现最快的复合年增长率。这一增长归因于中国和印度等国卫生基础设施的迅速发展,以及越来越多的改善获取机会的举措。消费者可支配收入的增加也有望对市场增长产生积极影响。
该市场由Biogen公司主导。百健的Spinraza是唯一被批准商业化治疗这种疾病的药物。因此,这个市场的竞争非常激烈。然而,随着一些产品的商业化,这种趋势将会改变。例如,罗氏和Avexis公司的产品正在进行3期临床研究。这些产品很可能在未来几年商业化,预计这将增加竞争。
属性 |
细节 |
估计基准年 |
2017 |
实际估计/历史数据 |
2015 - 2017 |
预测期 |
2018 - 2025 |
市场代表 |
2018年至2025年的百万美元收入和复合年增长率 |
区域范围 |
北美,欧洲,亚太,拉丁美洲,中东和非洲 |
国家范围 |
美国、加拿大、英国、德国、日本、中国、墨西哥、巴西和南非 |
报告覆盖 |
收入预测,公司份额,竞争格局,增长因素和趋势 |
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日) |
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本报告预测了全球、地区和国家层面的收入和销量增长,并分析了2015年至2025年每个子细分市场的最新行业趋势。为了本研究的目的,Grand View Research根据疾下载乐鱼体育平台病类型、治疗方法、给药途径和地区对全球脊髓性肌萎缩症治疗市场报告进行了细分:
疾病类型展望(收入,美元几百万(2015 - 2025)
1型
2型
3型
类型4
治疗前景(收入,美元几百万(2015 - 2025)
基因治疗
药物
Spinraza
RG6083 (Olesoxime)
RG7916
行政路线展望(收入,百万美元,2015 - 2025)
口服
囊内的
区域展望(收入,美元几百万(2015 - 2025)
北美
美国
加拿大
欧洲
英国
德国
亚太地区
日本
中国
拉丁美洲
墨西哥
巴西
中东和非洲
南非