罕见病治疗市场规模、份额和趋势分析报告，按治疗领乐鱼体育手机网站入口域(癌症、肌肉骨骼疾病)、给药途径、药物类型、分销渠道、地区和细分市场预测，2022 - 2030年

报告概述

2021年全球罕见病治疗市场规模为1196亿美元，预计从2022年到2乐鱼体育手机网站入口030年将以12.8%的复合年增长率(CAGR)增长。强大的产品渠道和即将推出的产品预计将推动市场增长。根据美国药物研究和制造商的数据，到2021年，约有791种潜在的孤儿药正在进行治疗罕见疾病的临床试验。在所有临床孤儿药中，168种用于罕见癌症，120种用于罕见血癌，192种用于遗传性疾病，56种用于神经系统疾病，54种用于血液疾病，51种用于自身免疫性疾病，36种用于传染性疾病。

此外，美国药物评估与研究中心(CDER)在2021年批准了约26种新型孤儿药用于治疗罕见疾病。一些批准的产品包括Lumakras、Scemblix、Welireg、Amondys 4、Bylvay、Welireg、Cytalux、Besremi、Empaveli、Evkeeza、Exkivity、fexinidazole和Zynlonta等。因此，增加孤儿药的批准和上市预计将促进行业增长。

多学科方法和创新建议开发新的SMA药物，以满足罕见病治疗中未满足的需求，预计将推动行业增长。例如，2021年6月，欧洲罕见药物激励专家组公布了一系列政策建议，以满足罕见疾病方面未满足的医疗需求。该政策建议包括修订EMA制药战略和与孤儿药相关的法规，以促进对孤儿药的研发投资。与此同时，关于患者获取的基础研究、临床开发中的挑战以及监管审批程序是政策建议中强调的重点。这些有利的政府举措可能会在预测期内支持行业增长。

然而，用于治疗罕见疾病的管道候选药物的研究和开发成本高昂，这可能会阻碍市场增长，而这反过来又会导致药物价格上涨。这可以归因于通过合同研究机构(cro)进行临床试验的资金增加以及临床试验期间药物失败的风险等因素。

治疗领域见解乐鱼APP二维码

2021年，癌症患者主导了市场，收入份额超过25.0%。这种优势可以归因于罕见癌症适应症的高患病率和复发率。据美国癌症协会统计，2021年美国食管癌、慢性髓细胞白血病和肛门癌的估计发病率分别为19,260例、9,110例和9,090例。根据治疗领域，全球市场分为癌症、神经系统疾病、心血管疾病、肌肉骨骼疾病、血液疾病、传染病、代谢疾病、内分泌疾病和其他。

在预测期间，肌肉骨骼疾病预计将成为增长最快的部分，因为这种疾病的患病率越来越高，治疗其的新产品获得批准。例如，2020年3月，NS Pharma的VILTEPSO候选药物在日本获得批准，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。它被日本卫生保健机构授予SAKIGAKE称号。这一批准预计也将促进细分市场的增长。成骨不全、软骨发育不全和纤维结构不良是在患者中发现的一些罕见的肌肉骨骼疾病。

管理路线的见解乐鱼APP二维码

注射类药物在2021年以超过50.0%的收入份额主导市场，预计在预测期内将出现显著增长。这可以归因于用于治疗罕见疾病的新型注射剂的推出。例如，2021年2月，美国FDA批准了Sarepta Therapeutics的AMONDYS 45(卡西默森注射液)用于治疗DMD。根据给药途径，全球市场分为口服，注射和其他。

最近，在2022年7月，辉瑞公司获得了美国FDA批准Xalkori (crizotinib)用于治疗alk阳性炎症性肌成纤维细胞肿瘤(IMT)的儿童和成人患者。成人患者的推荐剂量为250mg，每天口服两次，直到疾病进展停止。这一批准也有望推动口腔部分的增长。

药物类型洞察乐鱼APP二维码

2021年，生物制剂主导市场，收入份额超过55.0%。生物技术和研究技术的进步促进了新型生物制剂的发展。生物药物的高靶点特异性和对几种罕见疾病的革命性治疗的潜力有望推动这一领域的增长。例如，2019年，美国FDA批准了用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma。根据药物类型，全球市场分为生物制剂，生物仿制药和小分子。

用于治疗罕见疾病的生物仿制药的出现对患者来说是一个突破。孤儿生物制剂的专利到期和支持的监管政策将为新的参与者进入市场铺平道路，并推动竞争，导致用于治疗各种罕见疾病的药物价格下降，从而推动细分市场的增长。例如，根据生物仿制药中心的数据，大约11%的孤儿生物制剂供应商在产品管道中有生物仿制药候选产品。然而，与研发相关的高成本和较小的消费者基础可能会阻碍该领域的增长。

分销渠道洞察乐鱼APP二维码

2021年，专业药房部门以超过70.0%的收入份额主导市场。这种主导地位可以归因于主要参与者采取的战略举措，例如收购专业药店以分销其产品。例如，在2020年12月，Centene收购了美国最大的专业药房PANTHERx，该公司从事分销用于治疗各种罕见疾病的高成本孤儿药。Centene是政府和私人赞助的健康保险项目的中介机构。预计这些收购将在预测期内促进细分市场的增长。基于分销渠道，全球市场进一步细分为医院药房、专业药房和在线药房。

在评估期间，医院药房预计将成为增长最快的部门。这可以归因于SMA的高住院率。由于呼吸系统疾病和脊柱侧凸的高风险，大多数患者在医院接受治疗。根据《Orphanet Journal of Rare Diseases》(2020)，0至4岁的儿科患者住院率最高。

区域的见解乐鱼APP二维码

北美在2021年主导了市场，收入份额超过60.0%，原因是疾病负担重、有利的医疗保健基础设施以及新产品获得治疗批准。2021年10月，阿斯利康获得美国FDA授予Tezepelumab孤儿药称号，用于治疗嗜酸性食管炎(EoE)。产品的可及性可能会增加患者的依从性，从而扩大消费者基础，增加市场收入。

在预测期内，亚太地区预计将成为增长最快的地区。该区域的增长可归功于各国政府为支持孤儿病患者而采取的举措。例如，2022年7月，印度政府指示国家和邦政府确保有效落实为治疗孤儿病患者而制定的卫生政策。这一措施为制造商提供了向政府提供高质量孤儿药并产生收入的机会。

关键公司和市场份额洞察乐鱼APP二维码

主要参与者正在采取并购等战略进行区域扩张，以获得更大的市场份额。例如，2021年7月，阿斯利康以133亿美元收购了Alexion制药公司。此次收购加强了公司的罕见病产品组合，并为公司提供了高增长机会。全球罕见病治疗市场的一些主要参与者包括:

• Hoffmann-La Roche有限公司

• 辉瑞制药有限公司

• PTC疗法

• 阿斯利康

• 诺华公司

• 武田制药公司

• 拜耳公司

• AbbVie Inc .)

• 默克公司

• Bristol Myers Squibb

罕见病治疗市场报告范围

报告的属性	细节
乐鱼体育手机网站入口2022年市场规模价值	1284.2亿美元
2030年收入预测	3358.4亿美元
增长速度	从2022年到2030年，CAGR为12.8%
估算基准年	2021
历史数据	2018 - 2020
预测期	2022 - 2030
量化单位	从2022年到2030年，营收为百万美元/亿美元，CAGR
报告覆盖	收入预测，公司排名，竞争格局，增长因素和趋势
部分覆盖	治疗区域，给药途径，药物类型，销售渠道，地区
区域范围	北美;欧洲;亚太地区;拉丁美洲;意味着
国家范围	美国;加拿大;英国;德国;法国;西班牙;意大利;中国;日本;印度; Australia; South Korea; Brazil; Mexico; Argentina; South Africa; Saudi Arabia; UAE
主要公司简介	Hoffmann-La Roche有限公司;辉瑞制药有限公司;PTC疗法;阿斯利康;诺华公司;诺和诺德公司;拜耳公司;AbbVie Inc .);默克公司;Bristol Myers Squibb
自定义范围	购买后免费定制报告(相当于最多8个分析师工作日)。增加或变更国家、地区、部门范围。
定价和购买选项	利用定制的购买选项，以满足您的确切研究需求。探索购买选择

全球罕见病治疗市场细分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入增长，并分析了2018年至2030年每个细分市场的最新行业趋势和机会。为了本研究的目的，Grand View Research根据治下载乐鱼体育平台疗领域、给药途径、药物类型、分销渠道和地区对全球罕见病治疗市场报告进行了细分:

• 治疗领域展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 癌症

  • 神经疾病

  • 心血管疾病

  • 肌肉骨骼疾病

  • 血液疾病

  • 传染病

  • 代谢紊乱

  • 内分泌失调

  • 其他人

• 行政路线展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 口服

  • 可注射的

  • 其他人

• 药品类型展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 生物制剂

  • 生物仿制

  • 小分子

• 分销渠道展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 医院药房

  • 专业药房

  • 网上药店

• 区域展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 北美

    • 美国

    • 加拿大

  • 欧洲

    • 德国

    • 英国

    • 法国

    • 意大利

    • 西班牙

  • 亚太地区

    • 日本

    • 中国

    • 印度

    • 澳大利亚

    • 韩国

  • 拉丁美洲

    • 巴西

    • 墨西哥

    • 阿根廷

  • 中东和非洲(MEA)

    • 南非

    • 沙特阿拉伯

    • 阿联酋