预计全球庞贝病市场在预测期内将出现显著增长。庞贝病(II型糖原病)是一种罕见的疾病,在美国约有四万分之一的人患有此病。长期治疗的持续采用、新药物的推出、高昂的治疗费用等因素推动着市场的增长。
庞贝病是一种常染色体隐性糖原储存障碍,是溶酶体酶酸α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏的结果。大约20%的庞贝病患者患有婴儿或早发性疾病,在出生一年内就会致命。这种疾病更常见的形式被称为青少年或成人发病形式,据报道80%的患者发病。该疾病主要影响心脏和骨骼肌,表现为进行性呼吸窘迫、心肌病和骨骼肌萎缩。
根据治疗类型,庞贝病的市场可以细分为酶替代疗法(ERT),底物减少疗法(SRT),伴侣-高级替代疗法(CART)和支持性护理。2006年和2010年,Genzyme的ERT疗法Myozyme和Lumizyme分别获得批准,用于治疗儿童和成人发病的庞贝病,目前仍是该疾病唯一可用的长期疗法。
按地区划分,北美是主要市场之一,预计这一趋势将在未来持续下去。亚太地区预计将在预测期内出现强劲增长,原因是患者对罕见疾病的认识不断提高,亚太地区国家的医疗保健设施得到改善。
全球庞贝病市场的一些主要参与者包括Genzyme、Amicus Therapeutics、Valerion Therapeutics、Audentes Therapeutics等。目前,制造商正专注于开发治疗这种致命疾病的新疗法。基因疗法和改良酶替代疗法的不断进步是庞贝病市场增长的驱动因素。