基于核酸的治疗方法(NAT)针对疾病的遗传基础进行治疗。技术进步和人类基因组的理解使得许多基于核酸的治疗方法得以发展,甚至美国FDA和EMA的批准也表明了基因治疗疾病的潜力。NAT甚至允许长期影响,因为它涉及基因沉默、添加、替换或编辑的细胞机制。
医疗保健领域不断增加的投资也推动了对许多疾病和失调治疗的研究。人口中慢性病和遗传疾病的发病率不断上升,导致在世界范围内建立更好的卫生保健环境的研究活动增加。NAT为任何疾病提供了有针对性和有效的解决方案。新型冠状病毒感染症(COVID-19)疫情后,作为预防手段之一的mRNA疫苗的成功使用,使医疗保健行业认识到核酸治疗的重要性和有效性,这也推动了NAT市场的发展。
基于核酸的治疗药物市场基于以下技术进行细分;
RNA靶向治疗;
基因疗法,
表观遗传和microRNA调节疗法;
基因组编辑疗法;
其他人
许多已批准和后期临床项目都在使用RNA靶向治疗平台。使用ASO(反义寡核苷酸)或siRNA(短干扰RNA)治疗肌肉萎缩已获得FDA和EMA的批准。在过去的几年里,人类基因组的广泛知识以及基因疗法的发展和临床使用批准得到了促进。Kymriah、Yescarta、Tecartus等用于治疗各种类型白血病或淋巴瘤的例子表明,基因疗法的应用越来越广泛。在非编码基因组中发现新的治疗靶点是表观遗传学研究的热点。通过CRISPR/Cas进行的基因组编辑技术的重要性已经在许多应用中得到证实,例如干细胞。这些基因编辑疗法是下一代NAT市场。此外,其他技术,如LNPs(脂质纳米颗粒)、腺相关病毒(AAV)载体等,在NAT市场上也具有一定的意义。
分子技术的进步和基于组学的持续研究导致了许多公司的巨额投资。基于核酸的治疗市场竞争激烈,市场参与是通过许多战略商业模式。收购、合作或合作是市场上主要的收入来源。例如,2022年8月,默克公司(Merck & Co.)宣布与Orna Therapeutics合作开发一种新型治疗性RNA。双方的合作包括发现、开发和商业化新的rna疗法,用于疫苗、传染病和肿瘤学项目。
段 |
细节 |
技术 |
采购产品RNA靶向治疗,基因治疗,表观遗传和microRNA调节治疗,基因组编辑治疗,和其他 |
应用程序 |
自身免疫性疾病、传染性疾病、遗传性疾病、癌症和其他疾病 |
终端用户 |
医院和诊所、学术和研究机构等 |
地区 |
北美,欧洲,亚太,拉丁美洲,中东和非洲 |
核酸疗法市场的一些主要参与者是Silence therapeutics plc, Ionis Pharmaceuticals, Novartis, Arrowhead Pharmaceuticals, BioNtech, Moderna Inc.和Alnylam Pharmaceuticals, Inc.等。