2018 - 2023年杜氏肌营养不良症(DMD)药物市场规模、份额和趋势分析报乐鱼体育手机网站入口告，按治疗方法(突变抑制、外显子跳过、类固醇治疗)和细分市场预测

报告ID: GVR-2-68038-423-9
页数:77页
格式:电子格式(PDF)

历史范围:2015 - 2016
工业:医疗保健

行业的见解乐鱼APP二维码

2017年，全球杜氏肌营养不良症(DMD)药物市场规模为3.65亿美元。乐鱼体育手机网站入口预计在预测期内的复合年增长率为41.3%。这种疾病是最常见的肌肉萎缩症，每10万活产婴儿中就有16至20名婴儿患病。

DMD是由DMD基因缺失或畸形引起的，该基因编码肌萎缩蛋白，这是维持肌肉完整性的关键蛋白质。这种疾病主要影响男性，因为它是一种x连锁遗传疾病。携带抗肌萎缩蛋白基因突变的女性通常没有症状或表现出轻微症状。

美国DMD药物市场

预计该市场在预测期内将呈现强劲增长。这种增长主要归因于突变特异性疗法的出现、该病发病率的上升以及诊断方法的改进。政府支持针对特定目标的治疗和优惠的报销政策预计将促进市场的增长。此外，Exondys51、Translarna和Emflaza等靶向疗法的接受度越来越高，可能会促进治疗空间的发展。

治疗方法的高成本仍然是阻碍DMD药物领域发展的一个障碍。然而，所有主要地区的政府都在采取负担得起的医疗保健措施，这影响了公司的定价策略和报销方案。不断上升的成本意识将阻碍即将上市的DMD药物的溢价定价机会。

严格的监管批准和缺乏确定药物临床疗效的标准化程序仍然是需要克服的重大挑战。然而，在可预见的未来，增加对服务不足的类别(如婴儿和非流动患者)的治疗选择，预计将是市场的好兆头。

治疗方法见解乐鱼APP二维码

在治疗方法的基础上，市场分为突变抑制，外显子跳过和类固醇治疗。据估计，15.0%的DMD病例是由无义突变引起的，导致蛋白质被截断。ataluren (Translarna)等药物绕过无义突变。突变抑制药物倾向于延长下床活动，副作用比类固醇少。

外显子跳过方法预计是所有治疗方法中增长最快的。近50.0%和90.0%的DMD突变患者分别受益于单外显子跳变和多外显子跳变。Sarepta的Exondys51是目前唯一获准用于DMD的外显子跳过药物。这类药物的越来越多的采用和管道药物的推出预计将推动增长前景。

皮质类固醇是唯一一类被证明对改善DMD患者肌肉力量有效的药物。糖皮质激素，如地马唑特(Emflaza)，表现为迟发性无活动;然而，类固醇治疗的副作用阻碍了它们的应用。

国家的见解乐鱼APP二维码

在七个主要市场中，美国在2017年占据了DMD药物市场的主导地位。预计美国将继续引领市场，直到2023年。美国DMD发病率高、治疗率高、管道产品有望上市等，是推动美国市场的因素之一。

欧盟5国对DMD的选择有限，因为Exondys51和Emflaza尚未在该地区获得批准。Translarna仍然是5岁或以上无义突变DMD患者的唯一治疗方法。该药物于2014年在欧洲获得有条件批准，并被欧洲药品管理局标记为孤儿药物。

全球DMD药物市场

在预测期内，日本可能是七大市场中增长最快的。目前，强的松龙(皮质类固醇)是唯一批准用于DMD的药物。日本2014年的DMD指南承认类固醇治疗是DMD肌肉退行性变的唯一治疗方法。然而，管道药物的推出将促进其他治疗方法的发展。

杜氏肌营养不良症(DMD)药物市场份额洞察乐鱼APP二维码

市场上的一些主要参与者是Sarepta、PTC、Santhera、Italfarmaco和Catabasis。2017年，PTC和Sarepta凭借其产品——Translarna、Emflaza和Exondys51引领市场。Sarepta预计将在预测期内推出两款后期管道产品。此外，Exondys51的销售额预计将超过9亿美元。到2023年，Sarepta可能会引领竞争格局。

Raxone (Santhera公司)和Givinostat (Italfarmaco公司)将于2023年上市。新产品的推出可能会蚕食PTC Therapeutics的市场份额。

报告范围

属性	细节
估算基准年	2017
实际估计/历史数据	2015 - 2016
预测期	2018 - 2023
市场代表	2017年至2023年的营收百万美元和复合年增长率
国家范围	美国、英国、德国、西班牙、意大利、法国、日本
报告覆盖	收入预测，公司份额，竞争格局，增长因素和趋势
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日)	如果您需要特定的信息，而这些信息目前不在报告的范围内，我们将作为定制的一部分提供给您